헌팅턴 병 신약 개발에 효과적인 새로운 신경 줄기 세포주 제작

다음 의사 과학대 생명 과학 손지환 교수 팀의 연구
발현 시간도 7-8 주 이상 단축되고, 발병 기전 연구와 신약 스크리닝에 유용

국내 연구진이 기존의 세포주보다 헌팅턴 병 (Huntington ‘s disease)의 병리학 적 특성의 발현이 8 배 이상 빠른 새로운 신경 줄기 세포주를 제작하는 데 성공했습니다.

이 연구는 다음과 의과 대학의 생명 과학 손지환 교수 팀이 연구 한 결과이다.

손지환 교수 팀은 이번 연구에서 헌팅턴 병을 유발하는 ‘돌연변이 인간 사냥 친 (hungtingtin) 유전자’를 보유하고있는 YAC128 마우스를 이용하여이 마우스의 발생 12.5 일에 해당하는 배아 전뇌 (forebrain )에서 신경 줄기 세포를 분리하여 새로운 세포주를 확립했다.

이 세포주는 기존 헌팅턴 병 환자 유래 유도 만능 줄기 세포 (induced pluripotent stem cell, iPSC)를 신경 세포로 분화시키는 경우보다 몇 가지 장점을 가지고있다.

첫째, 헌팅턴 병의 병리학 적 특징 인 △ 돌연변이 헌팅 틴 단백질의 발현 △ 돌 세포 내 칼슘 이온의 증가 △ 돌 미토콘드리아 막 전위 (membrane potential)과 역 동성 (dynamics) 조절 결함 △ 돌 전기 생리학 전압 응답 가변성 (voltage response variability)과 나트륨 전류 진폭 (Na2 + current amplitude)의 감소 △ 돌 유비퀴틴 – 프로 테아 솜 경로 (ubiquitin-proteasome pathway)가 포식 시스템 (autophagy system)의 이상 등이 기존의 방식보다 도 발현된다.

또한 기존의 방식이 헌팅턴 병의 병리학 적 특성이 발현 될 때까지의 시간이 8 ~ 10 주가 소요되는 반면 YAC128 마우스에서 분리 된 세포주는 1 ~ 2 주 밖에 걸리지 않는다 신약 스크리닝 등에 적용하는 경우, 개발 일정을 7-8 주 단축시킬 수있는 장점도있다.

연구 결과는 “발생중인 YAC 128 마우스 전뇌에서 분리 된 신경 줄기 세포는 헌팅턴 병의 병리학 적 특징을 표현한다”는 제목으로 줄기 세포 분야의 국제 학술지 ‘셀 프로 리퍼 레이션 (Cell Proliferation) ‘9 월호 온라인 판에 게재되었다.

헌팅턴 병은 대표적인 신경 퇴행성 유전 질환이다. 보통 35 세에서 44 세 사이에 발병하고 15 ~ 20 년 이내에 사망하게되는데, 무도쥰 (몸이 자신의 의지와는 상관없이 후누죠쿠 거리처럼 움직이는 증상)과 우울증, 치매 등 대표적인 증상을 나타낸다. 10 만명당 5-10 명 정도의 빈도로 발병하는 것으로 알려져 있지만, 현재 적절한 치료제가없는 실정이다.

손지환 교수는 “이번 연구에서는 기존의 세포주보다 헌팅턴 병의 병리학 적 특징을 잘 나타내는뿐만 아니라 발현 시간도 8 배 이상 빠른 세포주를 제조 할 수 있으며, 신약 개발에 유용하게 활용할 수있을 것 “이라고 말했다.

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