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40 년 동안 실명 한 남성이 유전자 치료를 통해 부분적으로 시력을 회복했습니다.

40 년 동안 실명 한 남성이 유전자 치료를 통해 부분적으로 시력을 회복했습니다.
  • Published5월 25, 2021

연구에 참여한 연구원 중 한 명이 위에서 언급 한 전문 고글의 사용을 포함하여 유전자 치료의 성공을 확인하는 데 사용되는 설정을 설명합니다.

연구에 참여한 연구원 중 한 명이 위에서 언급 한 전문 고글의 사용을 포함하여 유전자 치료의 성공을 확인하는 데 사용되는 설정을 설명합니다.
그림: Sahel et al., Natural Medicine

연구자들은 그들의 실험적 유전자 치료가 40 년 동안 대부분의 시력을 잃은 후에 사람의 시력을 부분적으로 회복시킬 수 있었다고 말합니다. 결과는 흥미롭지 만 새로운 연구의 저자는 확인을 위해 더 많은 연구가 필요하다고 경고합니다. 이 치료의 효과.

유전자 치료는 유망한 접근 방식으로 등장했습니다 대체로 불치의 질병 대부분 잘못된 유전자 돌연변이 때문입니다. 그는 그녀 실험실에서 체내에서 수집 한 세포의 유전자를 수정하는 것이 포함될 수 있습니다. 그런 다음 다시 착용하십시오 (암에 대한 CAR T 세포 치료가 그러한 예 중 하나입니다) 또는 체내 유전자 치료라고도하는 체내에서 직접 세포를 변형합니다. 2017 년 최초의 생체 내 유전자 요법 식품의 약국의 승인을 받았습니다. 치료, 요구 Luxturna그리고 희귀 유전 질환 인 유전성 망막 이영양증 환자의 손실을 방지하는 데 도움이됩니다. 완전히보십시오.

Luxturna는 특정 돌연변이로 인한 망막 위축 형태를 가진 사람들에게만 도움이되며 일반적으로 사춘기 이전에 발생하는 기능적 망막 세포를 완전히 잃기 전에 만 혜택을받습니다. 그래서 과학자들은 그들이 일으키는 돌연변이에 관계없이 이러한 망막 질환을 가진 사람들을 널리 도울 수있는 다른 유형의 유전자 치료법을 개발하려고 노력해 왔습니다. 그리고 그의 출현 이후 오래. 한 가지 접근 방식이 테스트 중입니다. 그것은 이제 광 유전학이라고 불리는 것에 기반을두고 있습니다. 이 아이디어는 환자로부터 수집 된 뉴런을 해방시켜 특정 방식으로 빛에 반응하도록하는 것입니다.이 세포는 본질적으로 이러한 세포를 일반적으로 망막에 존재하는 빛에 민감한 세포의 복사본으로 변환해야합니다. 보다.

유럽과 미국의 연구원들은 파이오니어 (Pioneer)라는 1/2 상 임상 시험의 일환으로 이러한 치료법 중 하나를 연구하고 있습니다. 다른 유전자 요법과 마찬가지로 이것은 이 치료법은 아데노 바이러스를 사용하여화물을 세포로 전달합니다. 이는 망막의 세포가 호박색 빛에 반응하는 ChrimsonR이라는 단백질을 생성하도록하는 유전 암호입니다. 그런 다음 특수 안경을 사용하여 외부 세계에서 정보를 수집하고 그 정보를 호박색 빛의 펄스로 변환합니다. 희망은 이러한 충동이 유 전적으로 변형 된 망막, 즉 뇌가 손상되지 않은 망막을 가진 사람들과 같은 방식으로 시각 정보를 인식하도록 허용하는 것이 었습니다. 시력 회복.

시트에서 게시 됨 월요일 자연 의학, 팀 A의 경우를 자세히 설명합니다. 실험에 참여한 58 세 환자는 몇 가지주의 사항이 있지만 치료 후 시력을 회복했습니다.

특수 안경은 외부 세계에서 정보를 가져 와서 이러한 유전 적 장애가없는 사람들에게서 망막이하는 방식으로 트랜스 제닉 망막이 정보를 인식하도록 돕기위한 호박색 빛의 펄스로 변환합니다.

특수 안경은 외부 세계에서 정보를 가져 와서 이러한 유전 적 장애가없는 사람들에게서 망막이하는 방식으로 트랜스 제닉 망막이 정보를 인식하도록 돕기위한 호박색 빛의 펄스로 변환합니다.
무승부: Sahel 및 기타; 자연 의학

장애가 있어도 빛을인지 할 수있는 능력을 유지 한 환자는 한쪽 눈에 치료를 받았다. 그 눈에는 고글을 쓰고있는 동안 근접 물체를 볼 수 있었기 때문에 여러 물체를 서로 확실하게 구분하고 손을 뻗어 만질 수있었습니다. EKG 수치는 또한 시각과 관련된 남성의 뇌 활동을 보여주었습니다. 또한 이러한 개선은 초기 치료 후 5 개월 후에도 계속되었습니다.

회복 된 남자를 보는 것은 고 그를 착용 한 상태에서만 가능했습니다.안저지그리고 그가 얻은 비전은 흐릿하고 범위가 제한적이었습니다. 그러나 저자에 따르면 이것은 인간이 치료는 언젠가이 희귀 한 유형의 삶을 변화시키는 실명을 치료할 수 있습니다.

“이 연구에서 우리는 빛을 자극하는 안경을 착용하고 광 센서를 표현하는 유전자 치료 벡터를 주입하면 환자의 시각 기능을 부분적으로 회복시킬 수 있다는 첫 번째 증거를 제공합니다”라고 그들은 썼습니다.

다른 연구자들은 다음을 사용하여 실명 치료법을 개발하고 있습니다. 광 유전학, 몇몇에게는 다양한 접근 이 연구에 사용 된 호박색 빛이있는 번역 안경. 이 연구가 마지막에 끝나는 지 시간을 알아야합니다.현재로서는 희망이 높고 그럴만 한 이유가 있습니다.

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