한국 화이자 약품, ATTR-CM 치료제 ‘빈다 맥스’국내 승인
정상 또는 유전성 ATTR-CM 환자에게 승인 된 유일한 치료 옵션
3 상 임상 시험 결과 사망률 및 입원 빈도 ‘감소’확인
화이자 코리아는 AATR-CM 치료제 ‘빈다 맥스 (성분명 : 타파 미 디스)’가 19 일 식약 처로부터 성인 환자의 심혈관 사망률과 심혈관 입원을 줄이기 위해 승인을 받았다고 밝혔다.
ATTR-CM은 야생형 또는 유전성 Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)입니다. Vindamax는 현재 ATTR-CM 성인 환자 치료 용으로 승인 된 유일한 약물입니다. 되려고.
ATTR-CM은 진행성 및 희귀 질환 중 하나입니다. 혈액에서 자연적으로 순환하는 수송 단백질 인 트랜스 티 레틴 (TTR)은 불안정 해지고 잘못 접힌 단위로 분리되어 심장에 축적되어 제한적인 심근 병증을 유발합니다.
Vindamax는 transthyretin 선택적 안정제로서 비정상적이고 불안정한 transthyretin 단백질을 안정화하고 분열을 예방하여 환자의 신체에 아밀로이드 축적을 지연시킵니다.
ATTR-CM 환자는 아밀로이드 축적으로 인해 예후가 급격히 악화 될 수 있습니다. 특히 환자의 전체 생존 중앙값 (mOS)은 진단 시점으로부터 약 2 ~ 3 년 반에 불과합니다.
주요 증상으로는 체액 저류, 부기, 숨가쁨, 피로, 울혈 성 심부전과 관련된 우울증이 있습니다. 이러한 증상은 환자의 신체 기능과 삶의 질을 현저하게 저하시킬뿐만 아니라 제한된 심근 병증, 심부전 또는 부정맥을 유발합니다.
특히 ATTR-CM은 오진 율이 높고 유전형의 지리적 다양성이 높아 유병률을 정확하게 판단하기 어렵다. 현재까지 120 가지 이상의 유전자 돌연변이가 알려져 있으며, 이러한 유전자 형태 중 일부는 특정 지역에서 고유 한 것으로 확인되었습니다.
ATTR-CM의 주요 유전자 돌연변이 유형으로 알려진 Val122Ile 돌연변이의 경우 아프리카 인 또는 아프리카-카리브 인에게만 영향을 미치며 인구의 3-4 %에서만 나타나는 것으로보고되었습니다.
정상 ATTR-CM 환자의 경우 60 세 이상의 박출 보존성 심부전 (HFpEF) 환자의 약 11 %가 아밀로이드 침착을 확인한 연구 결과를 바탕으로 환자 수를 추정 할 수 있습니다.
이러한 정확한 유병률을 판단하기 어렵 기 때문에 ATTR-CM 환자를 적절히 관리하고 치료 결과를 개선하기 위해서는 정확한 조기 진단이 가장 중요한 요소입니다.
식품 의약품 안전 처의 승인은 441 명의 ATTR-CM 환자를 대상으로 실시한 다기관, 국제, 이중 맹검, 위약 대조, 3 상 임상 연구 인 ATTR-ACT 연구를 기반으로했습니다.
ATTR-ACT 연구에서는 ▲ 타파 미 디스 80mg, ▲ 타파 미 디스 20mg, ▲ 위약군에 441 명의 환자를 2 : 1 : 2 비율로 무작위로 배정했습니다.
이 연구의 1 차 평가 변수는 모든 원인과 심혈관 입원으로 인한 사망 빈도에 대한 계층 적 평가였으며 2 차 평가 변수는 6 분 도보 테스트였으며 기준선에서 최대 30 개월까지 점수를 매겼습니다. ‘Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS)’점수의 변화가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미합니다.
연구 결과, 타파 미 디스 치료군 (n = 264)은 위약 치료군 (n = 177) (264 명 중 78 명)에 비해 모든 원인으로 인한 사망이있었습니다. [29.5%] 177 개 중 76 개 [42.9%]; HR, 0.70; 95 % CI, 0.51 ~ 0.96) 및 심혈관 입원 위험 (연간 0.48 대 연간 0.70; RRR 0.68; 95 % CI, 0.56 ~ 0.81)은 통계적으로 유의하게 낮았습니다.
또한 연구 30 개월 후 환자의 기능적 운동 능력을 측정하는 6 분 보행 검사와 환자의 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학교 심근 병증 설문지’에서 점수 감소가 감소했습니다 (p <0.001). 각기). 위약과 비교하여 유의 한 차이가 연구 6 개월에 처음 관찰되었습니다.
화이자 제약 희귀 질환 부문 조연진 상무는 “치료가 없었던 ATTR-CM 치료의 새로운 장을 열게되어 기쁘다”고 말했다. 앞으로도 한국 화이자 제약은 국내 ATTR-CM 치료 환경 개선에 최선을 다할 것”이라고 말했다.
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